薛京伦

薛京伦，复旦大学首席教授，中国基因治疗第一人，华夏基因专家组组长，中国遗传学之父谈家桢嫡传弟子，中国首例（世界第二例）基因治疗血友病成功案例完成者，获得国家技术发明二等奖、何梁何利奖等多项国家奖项。 从事医学遗传学教学科研40余年。1987年起，在国家"863"计划资助下，一直致力于基因治疗研究，系统开展了血友病B基因治疗基础和临床试验研究。获得我国第一个卫生部颁发的"新生物制品人体观察"批件，在国际上首次对血友病B进行基因治疗临床试验，成功地完成了4例血友病B患者的临床基因治疗，达到安全有效的预期目的，这是迄今为止我国首例系统、成功的遗传病基因治疗的范例；为了提高临床疗效，对该病种基因治疗的载体和基因做了进一步探索和改造，2003年本课题组与北京本元正阳基因技术股份有限公司研发的《重组AAV－2/人凝血因子IX注射液》获得国家药品监督管理局药物临床研究批件，使血友病B基因治疗的临床研究进入新的境界。为了获得更安全的hFIX蛋白，还开展了转基因乳腺生物反应器的研制，成功地在hFIX转基因山羊的乳汁中检测到hFIX基因的表达，并具有相应的生物活性。2004 年起任973项目 "基因治疗的应用基础研究" 子课题（定点整合、原位修复技术及机理研究）组长；同时承担“Rep定点整合的基因治疗”、“Rep介导的定点整合应用研究”等863计划项目的研究。